Erste Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen


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Erste Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen
Foto von Braeden Farrell, ein Kind mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Copyright: Biogen. Weiterer Text über ots und www.presseportal.de/nr/102449 / Die Verwendung dieses Bildes ist für redaktionelle Zwecke honorarfrei. Veröffentlichung bitte unter Quellenangabe: „obs/Biogen GmbH“

Cambridge/Massachusetts, USA, Ismaning (ots) – Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die erste
Therapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie
(SMA) erteilt [1], welche die häufigste Form der SMA ist (ca. 95
Prozent aller Fälle). [2] Die seltene Erkrankung zählt zu den
häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. Mit dem
neuen Wirkstoff Nusinersen wird SMA nun erstmals behandelbar.

„Wir freuen uns gemeinsam mit den SMA-Patienten und ihren Familien in
ganz Europa über die Zulassung der neuen Behandlungsmöglichkeit“,
erklärte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen. „Es
ist uns viel daran gelegen, das Leben von SMA-Patienten zu
verbessern. Deshalb bekräftigen wir unser Versprechen, mit Ärzten und
medizinischen Fachkräften, Patientenorganisationen und nationalen
Behörden zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass der Zugang zu
dieser Therapie jenen Patienten, die davon profitieren könnten,
schnellstmöglich gewährt wird.“

Der Wirkstoff Nusinersen ist die erste in der Europäischen Union (EU)
zugelassene Therapie der SMA. Die Prüfung durch die Europäische
Arzneimittel-Agentur (EMA) erfolgte im Rahmen eines beschleunigten
Beurteilungsverfahrens, das den Zweck hat, Patienten mit ungedecktem
Behandlungsbedarf einen schnelleren Therapiezugang zu ermöglichen.

SMA – lebensbedrohliche Erkrankung für Kleinkinder und Säuglinge

SMA ist eine seltene genetische Erkrankung. Sie ist gleichzeitig eine
der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Kleinkindern und
Säuglingen. SMA ist gekennzeichnet durch den Abbau von Nervenzellen
in der Wirbelsäule, die die Muskeln steuern. Der Abbau dieser als
Motoneuronen bezeichneten Nervenzellen führt zu einer schweren,
fortschreitenden Schwäche der Muskulatur. Bei der schwersten,
lebensbedrohlichen Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen von
Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen
oder dem Schlucken beteiligt sind. Patienten mit dieser Form erlangen
zudem nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen. Bei milderen
Verlaufsformen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt, hat aber
dennoch tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von Betroffenen und
Angehörigen.

Neue Hoffnung für SMA-Patienten und Angehörige

„Die klinischen Befunde – beispielsweise die signifikanten
Verbesserungen beim Erreichen von Meilensteinen der
Motorikentwicklung – sprechen für die Wirksamkeit und die Sicherheit
von Nusinersen bei einem breiten Spektrum an SMA-Patienten“, so
Professor Dr. Jan Kirschner, leitender Oberarzt am
Universitätsklinikum Freiburg. „Dieses neue Medikament gibt Patienten
sowie deren Angehörigen erstmals Anlass zur Hoffnung. Wir sehen nun,
wie Säuglinge und Kleinkinder unter Nusinersen sitzen, krabbeln,
stehen und laufen lernen.“

Klinische Studien zur Überprüfung der Wirksamkeit und Sicherheit

Biogen hat die weltweiten Rechte an der Entwicklung, der Herstellung
und dem Vertrieb von Nusinersen von Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:
IONS), einem führenden Unternehmen bei Antisense-Therapeutika,
einlizensiert. Biogen und Ionis haben ein innovatives klinisches
Entwicklungsprogramm durchgeführt, bei dem zwischen der ersten
Anwendung von Nusinersen am Menschen im Jahr 2011 und der ersten
behördlichen Zulassung im Jahr 2016 gerade einmal fünf Jahre lagen.

Als Antwort auf den dringenden Behandlungsbedarf schwerstkranker
SMA-Patienten hat Biogen im Jahr 2016 ein
Arzneimittel-Härtefallprogramm aufgelegt, um SMA-Patienten bereits
vor der Zulassung Zugang zu diesem Arzneimittel zu gewähren. So
konnte bei mehr als 350 geeigneten Patienten mit infantiler SMA in 17
europäischen Ländern die Therapie mit Nusinersen eingeleitet und bis
heute fortgesetzt werden. Allein in Deutschland hat Biogen für die
Behandlung von über 90 Patienten das Arzneimittel vor der Zulassung
kostenfrei zur Verfügung gestellt.

***

Über Spinale Muskelatrophie [3-7]

Die spinale Muskelatrophie ist eine genetisch bedingte Krankheit. Sie
ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im Rückenmark
und im unteren Hirnstamm. Motoneuronen sind Nervenzellen, die die
Muskeln steuern. Ihr Rückgang führt zu einer schweren,
fortschreitenden Schwäche und Atrophie der abhängigen Muskulatur. Bei
der schwersten SMA-Form kommt es zu Lähmungen und Ausfällen der
Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen wie dem Atmen
oder dem Schlucken beteiligt sind.

Bei SMA wird aufgrund eines Verlusts oder Defekts des Gens SMN1 nicht
ausreichend SMN-Protein (SMN: Survival of Motor Neuron) gebildet.
Dieses Protein ist für das Überleben von Motoneuronen von zentraler
Bedeutung. Der Schweregrad der SMA korreliert mit der verbleibenden
Menge an SMN-Protein, die gebildet wird. Patienten mit infantiler
SMA, die den höchsten Bedarf an intensivmedizinischen und
unterstützenden Behandlungen haben, bilden sehr wenig SMN-Protein.
Sie erlangen nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen, und erreichen
nur mit maschineller Beatmung ein Alter von mehr als zwei Jahren.
Patienten mit späterem Krankheitsbeginn bilden größere Mengen des
SMN-Proteins. Bei ihnen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt;
sie verlieren die im Laufe ihres Lebens schon erworbenen motorischen
Meilensteine wieder, was tiefgreifende Auswirkungen auf ihr Leben
hat.

Über die Biogen GmbH

Biogen nutzt modernste Wissenschaft und Medizin für die Erforschung,
Entwicklung und Vermarktung von innovativen Arzneimitteln für
Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen
Erkrankungen. Gegründet im Jahr 1978, ist Biogen ein Pionier in der
Biotechnologie und besitzt heute das umfangreichste Portfolio an
Medikamenten zur Behandlung von Multipler Sklerose sowie qualitativ
hochwertige Biosimilars zur Therapie immunologischer Erkrankungen.
Biogen ist führend in der neurologischen Forschung und arbeitet an
Wirkstoffen gegen spinale Muskelatrophie, Alzheimer, Parkinson und
amyotrophe Lateralsklerose. Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer
Niederlassung in Deutschland vertreten. Die Biogen GmbH in Ismaning
vertreibt innovative Medikamente zur Behandlung der Multiplen
Sklerose, der Psoriasis sowie Biosimilars. Für weitere Informationen
besuchen Sie www.biogen.de.

Quellen [1] Fachinformation Spinraza®, Stand: Mai 2017. 
[2] Farrar MA, Kiernan MC. Neurotherapeutics 2015; 12: 290-302. 
[3] Darras B et al. Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD (Hrsg.): 
Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (2. 
Auflage). San Diego: Academic Press; 2015: 117-145. 
[4] Lefebvre S et al. Cell. 1995; 80(1): 155-165. 
[5] Mailman MD et al. Genet Med. 2002; 4(1): 20-26. 
[6] Monani UR et al. Hum Mol Genet. 1999; 8(7): 1177-1183. 
[7] Peeters K et al. Brain. 2014; 137(Pt 11): 2879-2896. 

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Diese
Aussagen können durch Wörter wie „vermuten“, „glauben“, „schätzen“,
„erwarten“, „prognostizieren“, „möglicherweise“ sowie ähnliche Wörter
und Formulierungen gekennzeichnet sein. Zukunftsgerichtete Aussagen
sollten nicht als verlässliche Informationen bewertet werden. Solche
Aussagen sind immer mit Risiken und Unwägbarkeiten behaftet, die zu
einem Abweichen der tatsächlichen Ergebnisse von den zum Ausdruck
gebrachten Erwartungen führen können. Dies kann unter anderem
folgende Punkte betreffen: das Erfüllen klinischer Studienendpunkte,
die Erteilung von Zulassungen, das Auftreten unerwünschter
sicherheitsrelevanter Ereignisse, Wettbewerbsbedingungen, die
Sicherstellung von Kostenerstattungen, nachteilige Markt- und
Wirtschaftsbedingungen, Probleme mit Herstellungsverfahren,
Abhängigkeiten von Dritten, die Nichterfüllung regulatorischer
Auflagen inklusive Nachteilen durch Änderungen derselben, den
wirksamen Schutz unseres geistigen Eigentums und die dabei
entstehenden Kosten sowie die sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten,
die im aktuellen Quartals- oder Jahresbericht sowie in anderen
Berichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC
eingereicht wurden. Die getroffenen Aussagen beruhen auf aktuellen
Annahmen und Erwartungen und geben nur den Stand mit Datum dieser
Pressemitteilung wieder. Biogen unterliegt keiner Verpflichtung zur
öffentlichen Aktualisierung der in der Presseinformation enthaltenen
zukunftsgerichteten Aussagen.

Pressekontakt:

Stefan Schneider
Director Communications
Biogen GmbH
Carl-Zeiss-Ring 6
85737 Ismaning
Tel: 089 99617-283
Fax: 089 99617-145
E-Mail: stefan.schneider@biogen.com

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